Le Japon autorise deux thérapies à base de cellules iPS contre les maladies cardiaques et la maladie de Parkinson

En février 2026, le ministère japonais de la Santé a approuvé deux médicaments de médecine régénérative dérivés de cellules iPS, ciblant la maladie de Parkinson et l'insuffisance cardiaque sévère. Cette décision constitue une étape décisive dans l'histoire de la biologie et de la médecine : pour la première fois, la règle selon laquelle « les cellules mortes ne reviennent pas à la vie » a été remise en question au niveau clinique. Ce qui avait débuté comme une découverte dans un laboratoire de l'université de Kyoto il y a vingt ans est désormais disponible comme traitement médical approuvé pour les patients.

Le jour où la plus grande barrière de la médecine a enfin cédé

Il a toujours existé une limite que la médecine ne pouvait franchir. Non pas une limite d’effort ou d’intelligence, mais une limite biologique, inscrite dans la nature même du vivant. Lorsque des cellules meurent, elles ne reviennent pas. Lorsqu’un organe est endommagé au-delà de toute réparation, il demeure dans cet état. C’est là l’une des règles les plus fondamentales de la biologie, depuis que la médecine existe en tant que discipline.

Les conséquences de cette règle sont familières à quiconque a vu un proche en vivre les effets. Un accident vasculaire cérébral détruit des neurones dans le cerveau, et les mouvements que ces neurones contrôlaient ne reviennent pas. Une crise cardiaque tue des cellules musculaires du cœur, qui pompe alors moins efficacement pour le reste de la vie du patient. Une lésion de la moelle épinière sectionne les voies qui transmettent les signaux aux membres, et ce qui est sectionné le reste. Ce que la médecine a pu offrir dans ces situations est réel et souvent précieux : des médicaments pour soutenir la fonction résiduelle, des prothèses, des cœurs artificiels, des machines à dialyse, des programmes de rééducation conçus pour aider les patients à compenser ce qu’ils ont perdu. Mais le tissu perdu est resté perdu. Le mieux que la médecine pouvait faire était de gérer les dommages, non de les effacer.

Le 19 février 2026, le ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales a approuvé la fabrication et la vente de deux produits de médecine régénérative dérivés de cellules souches pluripotentes induites, ou cellules iPS. Les deux maladies ciblées sont la maladie de Parkinson et l’insuffisance cardiaque sévère, deux affections longtemps considérées comme hors de portée d’un traitement véritablement curatif. Ces approbations devraient constituer la première autorisation réglementaire mondiale de produits de médecine régénérative à base de cellules iPS, et elles marquent le moment où une technologie capable de remplacer réellement les cellules perdues, plutôt que de simplement compenser leur absence, a franchi le seuil qui sépare la science expérimentale de la pratique clinique.

Les racines scientifiques de ce moment remontent à 2006, lorsque le professeur Shinya Yamanaka, de l’université de Kyoto, a réussi à générer des cellules iPS à partir de tissus de souris. Il a reçu le prix Nobel de physiologie ou médecine en 2012 pour ces travaux. Près de vingt ans de recherche intensive, de développement réglementaire et d’essais cliniques ont suivi. Ce qui est né dans un laboratoire de recherche il y a deux décennies est désormais quelque chose qu’un médecin peut prescrire.

Implanter de nouveaux neurones dans le cerveau : Amscepri contre la maladie de Parkinson

Le premier des deux produits nouvellement approuvés est Amscepri, connu sous son nom générique ragneprocell, développé par Sumitomo Pharma. Il est destiné aux patients atteints de la maladie de Parkinson à un stade avancé, qui ne répondent plus suffisamment aux traitements médicamenteux existants.

Pour comprendre l’importance de ce traitement, il est utile de comprendre ce que la maladie de Parkinson fait réellement au cerveau. Au plus profond du cerveau se trouve une région appelée la substance noire, un ensemble de neurones dont le rôle est de produire la dopamine, le neurotransmetteur qui joue un rôle central dans la coordination de mouvements fluides et contrôlés. Dans la maladie de Parkinson, ces neurones meurent progressivement. À mesure que les niveaux de dopamine chutent, les signaux qui circulent normalement entre le cerveau et le corps sont perturbés. Les symptômes caractéristiques apparaissent alors : tremblement au repos, rigidité musculaire, démarche lente et traînante, difficulté à initier les mouvements. Rien qu’au Japon, environ 200 000 personnes vivent avec cette maladie, et ce nombre augmente avec le vieillissement de la population. En France, on estime à plus de 200 000 le nombre de personnes touchées, ce qui fait de Parkinson la deuxième maladie neurodégénérative la plus fréquente après Alzheimer.

Le traitement standard de la maladie de Parkinson est depuis des décennies un médicament appelé lévodopa, souvent écrit L-dopa. La lévodopa est convertie en dopamine dans le cerveau, remplaçant partiellement ce que les neurones mourants ne peuvent plus produire. Pour de nombreux patients, surtout aux premiers stades de la maladie, la lévodopa fonctionne raisonnablement bien. Mais à mesure que la maladie progresse et que davantage de neurones sont perdus, le médicament devient de moins en moins fiable. Les patients commencent à souffrir de ce qu’on appelle le phénomène de « wearing-off » ou épuisement de dose : l’effet thérapeutique de chaque prise s’estompe avant la suivante, laissant les patients dans des états de mobilité sévèrement diminuée pendant des heures. À l’inverse, lorsque le médicament agit trop fortement, il peut provoquer des dyskinésies, c’est-à-dire des mouvements involontaires incontrôlés et parfois violents. Gérer une maladie de Parkinson avancée avec la lévodopa revient souvent à marcher sur un fil, avec des symptômes invalidants qui attendent de chaque côté.

Amscepri adopte une approche fondamentalement différente. Plutôt que de compléter un produit chimique appauvri, il tente de restaurer la source cellulaire de ce produit chimique. Le médicament est composé de cellules progénitrices neuronales dopaminergiques, des cellules nerveuses immatures destinées à se développer pour devenir le même type de neurones producteurs de dopamine que la maladie de Parkinson détruit. Ces cellules ne sont pas prélevées sur le corps du patient lui-même, mais dérivées de cellules iPS préparées à l’avance à partir de donneurs. Lors de l’intervention, les cellules sont injectées directement dans une région du cerveau appelée le putamen, à l’aide d’une forme de neurochirurgie de précision appelée chirurgie stéréotaxique. Une fois en place, les cellules transplantées mûrissent dans l’environnement cérébral et commencent à produire de la dopamine de manière autonome, de façon continue et sans les pics et les creux associés aux prises médicamenteuses.

Les résultats de l’essai clinique, bien que portant sur un petit nombre de patients, ont été frappants. Six patients ont reçu la greffe, et quatre ont montré une amélioration mesurable de la fonction motrice. La preuve la plus convaincante est venue de l’imagerie TEP, une technique de scanner cérébral qui peut visualiser la présence et l’activité de la dopamine dans des régions spécifiques. Avant la transplantation, les zones affectées du cerveau apparaissaient sombres dans les images, indiquant l’absence quasi totale d’activité dopaminergique. Un an après l’intervention, ces mêmes zones montraient des signaux clairs de présence et de fonctionnement de la dopamine. Des neurones vivants et actifs s’étaient enracinés dans le cerveau et accomplissaient le travail que les propres cellules du patient ne pouvaient plus faire.

Une feuille qui bat comme un cœur : ReHeart contre l'insuffisance cardiaque sévère

Le deuxième produit approuvé, ReHeart, a été développé par Cuorips, une entreprise de biotechnologie issue des travaux de recherche de l’université d’Osaka menés par le professeur émérite Yoshiki Sawa. Il cible la cardiomyopathie ischémique, une forme d’insuffisance cardiaque sévère causée par des dommages au muscle cardiaque à la suite d’événements tels qu’un infarctus du myocarde.

L’insuffisance cardiaque, dans sa forme la plus simple, est une incapacité du cœur à fonctionner comme une pompe. Le rôle du cœur est de se contracter de manière rythmique et de pousser le sang vers le reste du corps, et il le fait grâce à des cellules musculaires spécialisées appelées cardiomyocytes. Lorsqu’un infarctus survient, une partie de l’apport sanguin au cœur est interrompue. Les cardiomyocytes de la zone concernée sont privés d’oxygène et commencent à mourir. Contrairement à de nombreux autres types de cellules dans le corps, les cellules musculaires cardiaques ont une capacité très limitée à se régénérer d’elles-mêmes, ce qui signifie que le tissu mort est remplacé par du tissu cicatriciel plutôt que par du muscle fonctionnel. Le cœur qui en résulte est plus faible et moins capable de maintenir une circulation adéquate.

Aux stades avancés de l’insuffisance cardiaque sévère, les options médicales se réduisent considérablement. La transplantation cardiaque est le traitement définitif, mais les cœurs de donneurs sont désespérément rares. Au Japon, l’écart entre les patients qui ont besoin d’une greffe et le nombre de cœurs disponibles est si important que de nombreux patients attendent des années sans survivre assez longtemps pour en recevoir un. La situation est comparable dans de nombreux pays, dont la France, où les listes d’attente pour une greffe cardiaque comprennent régulièrement plusieurs centaines de patients. L’alternative est un dispositif d’assistance ventriculaire, une pompe mécanique qui supplée ou prend en charge la fonction de pompage du cœur. Ces dispositifs prolongent la vie et peuvent être efficaces, mais ils imposent des contraintes significatives au quotidien. Les patients ne peuvent pas conduire. Le risque d’infection est élevé. Le fardeau psychologique de vivre avec une machine qui effectue le travail de votre cœur est considérable, et c’est un fardeau qui peut durer des années pendant qu’un patient attend une greffe qui ne viendra peut-être jamais.

ReHeart fonctionne différemment. Les cellules iPS sont guidées à travers un processus de laboratoire spécialisé pour se différencier en cardiomyocytes, et ces cellules sont ensuite formées en feuilles minces et flexibles. Ces feuilles ne sont pas inertes. Maintenues en culture, elles battent spontanément, se contractant et se relâchant comme le ferait le tissu cardiaque à l’intérieur du corps. Ce sont des feuilles de muscle cardiaque vivant et actif.

Trois de ces feuilles battantes sont appliquées directement sur la surface du cœur affaibli du patient lors d’une intervention chirurgicale. Le mécanisme de bénéfice n’est pas principalement que les feuilles prennent directement en charge la fonction de pompage, mais plutôt qu’elles libèrent une gamme de protéines de signalisation appelées cytokines, qui stimulent la formation de nouveaux vaisseaux sanguins dans le tissu environnant et réactivent des cardiomyocytes dormants qui avaient été supprimés par l’environnement de la maladie. L’effet est une amélioration progressive de la force contractile du cœur dans son ensemble. Dans l’essai clinique, quatre des huit patients qui ont reçu le traitement ont montré une amélioration significative des mesures de la fonction cardiaque, notamment la consommation maximale d’oxygène, un indicateur fiable de la façon dont le cœur alimente le corps lors d’un effort physique.

Ce que sont réellement les cellules iPS : remonter l'horloge biologique à l'intérieur d'une cellule

Pour apprécier pleinement ce qui a été accompli, il vaut la peine de prendre un moment pour comprendre ce que sont les cellules iPS et pourquoi leur existence était autrefois considérée comme quasiment impossible.

Le corps humain est constitué d’environ 37 000 milliards de cellules. Des cellules cutanées, des cellules hépatiques, des neurones, des cardiomyocytes, des cellules immunitaires : elles sont toutes radicalement différentes les unes des autres dans leur structure et leur fonction, et pourtant elles contiennent toutes exactement le même ADN. La raison pour laquelle elles ont l’air si différentes et se comportent de manière si différente ne tient pas à ce que leur matériel génétique diffère, mais au fait que différents ensembles de gènes sont activés ou désactivés dans chaque type de cellule. Une cellule cutanée a mis en sourdine les gènes pertinents pour la fonction cardiaque. Un neurone a mis en sourdine les gènes pertinents pour la digestion. Ce processus par lequel une cellule s’engage dans une identité particulière et supprime toutes les autres possibilités s’appelle la différenciation.

Pendant la majeure partie de l’histoire de la biologie, la différenciation était comprise comme un voyage à sens unique. Les cellules passent d’un état indifférencié à un état spécialisé au cours du développement d’un organisme, et cette direction de voyage était considérée comme irréversible. Une cellule cutanée ne pouvait pas devenir un neurone. Un cardiomyocyte ne pouvait pas devenir une cellule hépatique. L’analogie souvent utilisée est celle d’une pierre qui roule sur une colline : une fois qu’elle atteint le bas, elle ne peut pas remonter d’elle-même.

Ce que Yamanaka a démontré en 2006, c’est que cette colline pouvait, en fait, être gravie. En introduisant seulement quatre gènes spécifiques dans une cellule cutanée mature, désormais connus dans le monde entier sous le nom de facteurs Yamanaka et techniquement nommés Oct3/4, Sox2, Klf4 et c-Myc, il a découvert que la cellule pouvait être forcée d’abandonner son identité spécialisée et de revenir à un état ressemblant à celui d’un embryon très précoce. La cellule, en quelque sorte, oubliait ce qu’elle était devenue. À partir de cet état réinitialisé, elle pouvait être guidée à nouveau à travers la différenciation vers n’importe quel type de cellule que le chercheur choisissait : neurones, cardiomyocytes, cellules hépatiques, cellules pancréatiques, cellules osseuses, cellules sanguines. Les possibilités s’étendent sur pratiquement toute la gamme des cellules qui constituent le corps humain.

Les cellules résultantes sont appelées cellules souches pluripotentes induites parce qu’elles sont induites, c’est-à-dire créées artificiellement, et pluripotentes, c’est-à-dire capables de donner naissance à de nombreux types de cellules différents. Leurs deux propriétés définissantes sont ce qui les rend médicalement précieuses. La première est la pluripotence elle-même, la capacité à devenir pratiquement n’importe quel type de cellule dans le corps. La seconde est l’auto-renouvellement : dans des conditions de culture appropriées, les cellules iPS peuvent être maintenues et multipliées pratiquement indéfiniment, fournissant une réserve illimitée de matière première. Ensemble, ces deux propriétés rendent possible quelque chose qui était auparavant impossible : fabriquer le type de cellule spécifique que le corps d’un patient a perdu, en quantité nécessaire, et le délivrer sur le site des dommages.

Deux obstacles qui semblaient insurmontables, et comment ils ont été surmontés

Avant l’existence des cellules iPS, le principal candidat pour la médecine régénérative était un type différent de cellule pluripotente appelé cellule souche embryonnaire, ou cellule ES. Les cellules ES partagent beaucoup des mêmes propriétés remarquables que les cellules iPS, mais la méthode pour les obtenir créait deux problèmes qui s’avéraient extrêmement difficiles à résoudre.

Le premier était éthique. Les cellules ES sont dérivées d’embryons humains à un stade très précoce de développement, un processus qui détruit l’embryon. Dans de nombreux pays et selon de nombreuses traditions religieuses et philosophiques, cela était considéré comme une violation éthique grave impliquant la destruction d’une vie humaine potentielle. La controverse n’était pas seulement théorique. Sous l’administration du président George W. Bush aux États-Unis, le financement fédéral de recherches impliquant de nouvelles lignées de cellules ES humaines a été interdit, bloquant ainsi une part significative de la recherche américaine dans ce domaine. En Europe, les pays individuels ont adopté des positions très différentes les uns des autres, la France notamment interdisant longtemps la création de lignées embryonnaires à des fins de recherche, ce qui compliquait la coordination scientifique internationale et ralentissait les progrès.

Le deuxième problème était immunologique. Les cellules ES dérivées d’un embryon portent l’identité génétique du donneur de cet embryon, et non du patient qui recevra le traitement. Le système immunitaire du patient, finement réglé pour distinguer les cellules propres du corps du matériel étranger, identifie le tissu dérivé des cellules ES comme étranger et monte une attaque contre lui. Pour prévenir le rejet, les patients devraient prendre des médicaments immunosuppresseurs puissants indéfiniment, supprimant largement la fonction immunitaire et les rendant plus vulnérables aux infections et à certains types de cancer.

Les cellules iPS ont résolu les deux problèmes simultanément. Parce qu’elles peuvent être créées à partir des propres cellules cutanées ou sanguines du patient, aucun embryon n’est impliqué, et l’objection éthique disparaît. Parce que les cellules portent l’identité génétique du patient, le système immunitaire ne les reconnaît pas comme étrangères, et le rejet ne se produit pas. Lorsque les résultats de Yamanaka ont été publiés en 2006, les chercheurs du monde entier ont immédiatement compris que les obstacles fondamentaux à la recherche sur les cellules souches pluripotentes avaient été levés. Le rythme des travaux s’est accéléré fortement, et en quelques années, la recherche sur les cellules iPS est devenue l’un des domaines les plus intensément poursuivis de toute la science biomédicale.

Le problème du coût : comment le Japon a franchi la barrière des cent millions de yens

Même après que les obstacles scientifiques et éthiques eurent été surmontés, un obstacle pratique sévère subsistait. Fabriquer des cellules iPS n’est pas simple, et les produire pour des patients individuels à une qualité clinique est extraordinairement coûteux.

La vision originale de la médecine des cellules iPS était un traitement entièrement personnalisé. Les cellules propres du patient seraient prélevées, reprogrammées en cellules iPS, différenciées vers le type cellulaire nécessaire, testées pour confirmer la qualité et la sécurité, puis transplantées. Parce que les cellules provenaient du patient lui-même, il n’y aurait aucun rejet immunitaire. Cette approche, appelée transplantation autologue, était considérée dans les premières années de la technologie comme l’aboutissement idéal.

Le problème, c’est le temps et l’argent. Créer une lignée de cellules iPS de qualité clinique à partir de zéro pour un seul patient prend plusieurs mois du début à la fin. Les estimations de coût pour l’ensemble du processus ont oscillé entre plusieurs dizaines de millions et plus de 100 millions de yens par patient, soit une somme pouvant dépasser 600 000 euros. Pour une personne souffrant d’une insuffisance cardiaque aiguë, une attente de plusieurs mois n’est pas cliniquement acceptable. Pour un système de santé qui tente de servir un grand nombre de patients, des coûts de traitement à ce niveau ne peuvent pas être soutenus dans un cadre de remboursement public réaliste.

La réponse du Japon à ce défi a été un programme national appelé le Projet de stockage de cellules iPS. Plutôt que de fabriquer des cellules pour chaque patient individuellement, le projet crée une bibliothèque de lignées de cellules iPS à l’avance, dérivées de donneurs soigneusement sélectionnés. Les cellules sont cultivées à grande échelle, testées pour leur qualité, puis congelées et stockées, prêtes à être expédiées aux hôpitaux à la demande, un peu comme un médicament déjà en stock.

La clé pour que cela fonctionne est le mécanisme de reconnaissance du système immunitaire. Le système immunitaire identifie les cellules étrangères en examinant des protéines à leur surface appelées molécules HLA, qui fonctionnent comme une sorte de carte d’identité biologique. Lorsque les molécules HLA d’une cellule de donneur correspondent suffisamment à celles du receveur, le système immunitaire accepte le tissu transplanté plutôt que de l’attaquer. Le défi statistique est qu’une correspondance HLA étroite entre deux individus non apparentés se produit, en moyenne, seulement une fois pour plusieurs milliers de paires aléatoires.

Le Projet de stockage de cellules iPS a trouvé une solution élégante. En sélectionnant des donneurs portant des types HLA particulièrement courants dans la population japonaise, et qui sont homozygotes pour ces types, ce qui signifie qu’ils ont hérité de la même variante HLA de leurs deux parents, il devient possible de couvrir une grande partie de la population avec un petit nombre de lignées cellulaires de donneurs. Des recherches ont montré que des lignées de cellules iPS provenant de seulement quatre donneurs homozygotes soigneusement choisis peuvent fournir une correspondance HLA suffisamment étroite pour environ 40 % de la population japonaise. Les cellules en stock peuvent être expédiées immédiatement lorsqu’un patient en a besoin, le coût par traitement chute considérablement par rapport à l’approche personnalisée, et les deux produits nouvellement approuvés, Amscepri et ReHeart, sont tous deux construits sur ce modèle de stockage.

La recherche sur la prochaine génération de la technologie est déjà bien avancée. Des scientifiques utilisent des outils d’édition génétique, notamment CRISPR-Cas9, pour supprimer complètement les molécules HLA de classe I des cellules iPS, rendant ces cellules essentiellement invisibles pour le système immunitaire. Une cellule que le système immunitaire ne peut pas reconnaître ne peut pas être rejetée. Si cette approche atteint la maturité clinique, le résultat serait ce que les chercheurs appellent des cellules iPS universelles : une seule lignée cellulaire qui pourrait être transplantée chez n’importe quel patient, n’importe où dans le monde, sans déclencher de rejet, quelle que soit leur origine génétique. L’implication sociale de cela est parfois décrite comme la démocratisation de la médecine régénérative : la possibilité que cette forme de traitement devienne accessible à tout patient, dans tout pays, sans les contraintes de la compatibilité immunitaire ou le coût de la production personnalisée.

De maintenir les gens en vie à les maintenir en bonne santé : ce que cela signifie pour la société d'ici 2050

L’importance de ces approbations dépasse largement le bénéfice immédiat pour les patients atteints de la maladie de Parkinson ou d’insuffisance cardiaque. Si la médecine régénérative tient la promesse que ses fondements scientifiques suggèrent, elle modifiera certaines des hypothèses les plus fondamentales sur lesquelles les sociétés modernes sont construites.

Le marché mondial des thérapies régénératives et cellulaires et géniques devrait atteindre l’équivalent d’environ 200 000 milliards de yens d’ici 2050. Mais le changement le plus profond n’est pas économique. C’est un changement dans ce que la médecine est fondamentalement conçue pour faire.

Pendant la majeure partie de l’histoire de la médecine, la tâche centrale de la médecine a été de prévenir la mort : maintenir les corps endommagés en fonctionnement assez longtemps pour que les patients vivent leur vie naturelle. La médecine régénérative permet de poursuivre un objectif différent, non pas simplement maintenir le corps en dépit de ses blessures, mais le restaurer à une véritable santé fonctionnelle. Des neurones perdus remplacés. Un muscle cardiaque endommagé réparé. Le corps non pas maintenu autour de ses dommages, mais guéri à travers eux.

Si cette vision se réalise à grande échelle, les structures sociales construites autour de l’hypothèse que le vieillissement signifie nécessairement un déclin fonctionnel seront soumises à une pression considérable. Le concept d’âge de retraite obligatoire a été façonné en partie par la réalité pratique que la capacité physique et cognitive tend à diminuer avec le temps. Si les maladies neurodégénératives peuvent être traitées en remplaçant les neurones perdus, et le déclin cardiovasculaire inversé en restaurant le muscle cardiaque, la relation entre l’âge et la capacité pourrait sembler très différente dans une génération. Les systèmes de protection sociale conçus autour d’une période de dépendance relativement courte en fin de vie pourraient devoir être fondamentalement repensés. La notion selon laquelle les gens ont une carrière, une phase productive et une période de déclin pourrait céder la place à un modèle plus fluide dans lequel la restauration biologique rend possible une réinvention répétée.

La position stratégique du Japon dans ce domaine mérite d’être notée. L’université de Kyoto détient des brevets fondamentaux sur la technologie des cellules iPS, et le Japon a massivement investi dans la construction de l’infrastructure réglementaire et manufacturière que la traduction clinique exige. Certains brevets fondamentaux devraient expirer en décembre 2026, ce qui devrait accélérer à la fois la concurrence d’autres entreprises et la réduction des coûts pour les patients. La capacité du Japon à maintenir sa position de leader dépendra en grande partie de sa capacité à accumuler des preuves cliniques supplémentaires et à façonner les normes réglementaires mondiales qui régiront la façon dont les médicaments à base de cellules iPS sont évalués, approuvés et remboursés dans le monde entier.

Pas une ligne d'arrivée, mais un point de départ

Le professeur Yoshiki Sawa de l’université d’Osaka, l’une des figures clés derrière ReHeart, a décrit l’approbation d’aujourd’hui non pas comme un objectif, mais comme un point de passage. Cette formulation est scientifiquement précise et mérite d’être gardée à l’esprit.

Les deux produits ont été approuvés dans le cadre d’un mécanisme réglementaire japonais appelé approbation conditionnelle et à durée limitée, spécifiquement conçu pour les produits thérapeutiques avancés ciblant des affections graves où la génération de preuves conventionnelles prendrait trop de temps compte tenu des besoins urgents des patients. Dans ce cadre, l’approbation est accordée sur la base de preuves préliminaires indiquant qu’un traitement est raisonnablement susceptible d’être efficace et présente un profil de sécurité acceptable. Le fabricant est ensuite tenu de mener des études de confirmation dans un délai défini, la poursuite de l’autorisation dépendant des résultats. Amscepri doit générer des preuves de confirmation dans les sept ans suivant l’approbation. Les essais qui ont soutenu ces demandes ont impliqué six patients pour Amscepri et huit pour ReHeart. Ce ne sont pas des chiffres importants. Les questions sur la durabilité à long terme des cellules transplantées, la stabilité de l’effet thérapeutique sur de nombreuses années, le potentiel des cellules transplantées à se comporter de manière inattendue avec le temps, et toute la gamme des effets secondaires possibles ne trouveront de réponse qu’au fur et à mesure que davantage de patients seront traités et suivis sur de plus longues périodes.

Rien de tout cela ne diminue l’importance de ce qui a été accompli. Le voyage qui a conduit ici a commencé avec Yamanaka courant des marathons pour collecter des dons publics pour sa recherche, à une époque où la science des cellules iPS avait encore du mal à attirer les financements dont elle avait besoin. Il s’est poursuivi à travers des années de progrès minutieux dans la compréhension de la façon de guider de manière fiable les cellules pluripotentes vers des destins spécifiques, et dans le développement des systèmes de fabrication et de contrôle de qualité qu’exige la production de qualité clinique. Il a nécessité la création d’un cadre réglementaire entièrement nouveau, capable de gérer des produits biologiques sans précédent dans l’histoire de l’approbation des médicaments.

L’hypothèse que le tissu une fois perdu est définitivement disparu a façonné la médecine clinique tout au long de son histoire. Chaque protocole de traitement, chaque approche de rééducation, chaque décision sur la façon de prendre en charge des patients atteints de maladies neurologiques ou cardiaques a été construite sur cette hypothèse. Ce qu’annoncent ces approbations, avec prudence et avec la rigueur scientifique appropriée, c’est que cette hypothèse ne tient peut-être plus comme elle le faisait autrefois.

Les cellules placées dans les cerveaux et les cœurs des patients lors des essais qui ont conduit à ces approbations étaient vivantes. Elles se sont enracinées. Elles ont produit de la dopamine. Elles ont libéré des signaux qui ont aidé des cœurs défaillants à commencer à retrouver leur force. Vingt ans après qu’un chercheur à Kyoto a démontré que l’horloge biologique à l’intérieur d’une cellule pouvait être remontée, cette découverte fonctionne dans des corps humains comme un médicament approuvé.

Si les parties endommagées et perdues du corps peuvent être progressivement restaurées, la question qui s’ensuit n’est pas seulement médicale. C’est une question sur le genre de vies que les gens mèneront avec le temps plus long et plus fonctionnel qui leur est accordé, et sur le genre de sociétés que nous devrons construire pour les soutenir. La médecine régénérative a placé cette question sur la table. Trouver les réponses prendra considérablement plus de temps que ne l’a pris la science.

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